Acadia Trofinetide III fāzes klīniskās augstākās līnijas rezultāti ir pozitīvi

2021. gada 12. jūnijā, pēc ASV laika, uzņēmums Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) paziņoja par pozitīvajiem rezultātiem III fāzes klīniskajā izmēģinājumā ar savu zāļu kandidātu Trofinetide.III fāzes izmēģinājumu, ko sauc par Lavandu, galvenokārt izmanto, lai novērtētu Trofinetide drošību un efektivitāti Reta sindroma (RS) ārstēšanā.Kopumā tika uzņemti 189 subjekti, visas sievietes vecumā no 5 līdz 20 gadiem ar RS.

Lavanda bija dubultmaskēts, randomizēts, placebo kontrolēts 12 nedēļu pētījums ar kombinētiem primārajiem RS uzvedības aptaujas (RSBQ) un Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I) galapunktiem, ko attiecīgi novērtēja māsu personāls un ārsti;galvenais Sekundārais mērķa kritērijs ir komunikācijas un simboliskās uzvedības attīstības skala zīdaiņiem un maziem bērniem (CSBS-DP-IT-Social), ko galvenokārt izmanto, lai novērtētu sociālās, verbālās un simboliskās uzvedības attīstību zīdaiņiem un maziem bērniem no 6 līdz 24 gadu vecumam. mēnešu vecumam, un to var izmantot autismam. Agrīna skrīninga attīstības aizkavēšanās simptomi un citi attīstības kavējumi, ko novērtējis medmāsu personāls.

Rezultāti parādīja, ka Trofinetide, salīdzinot ar placebo, būtiski uzlaboja abus primāros mērķa rādītājus.RSBQ izmaiņas salīdzinājumā ar sākotnējo līmeni placebo un Trofinetide grupā 12. nedēļā bija -1,7 pret -5,1 (p=0,0175);CGI-I rādītāji bija 3,8 pret 3,5 (p=0,0030).Tikmēr CSBS-DP-IT-Social izmaiņas salīdzinājumā ar sākotnējo līmeni bija attiecīgi -1,1 un -0,1 placebo un Trofinetide.

Gan primārais, gan primārais sekundārais lavandas mērķa kritērijs parādīja Trofinetide potenciālu RS ārstēšanā, tomēr jāņem vērā, ka pētāmās terapijas pārtraukšanas biežums saistībā ar nopietnām blakusparādībām (TEAE) bija lielāks Trofinetide grupā, salīdzinot ar placebo. , abi bija attiecīgi 2,1% un 17,2%.To vidū visizplatītākie nevēlamie notikumi bija:

① Caureja – Trofinetide bija 80,6% (97,3% no tiem bija viegli vai vidēji smagi), un placebo bija 19,1%;

② Vemšana – Trofinetīds bija 26,9% (96% no tiem bija viegli vai vidēji smagi) un placebo bija 9,6%;

③ Nopietnas nevēlamas blakusparādības radās 3,2% subjektu abās grupās.

Pacienti, kas piedalās Lavandas izmēģinājumā, turpinās saņemt Trofinetide pēc izmēģinājuma pabeigšanas vai atklātajos Ceriņu un Ceriņu-2 ekspansijas pētījumos, un vairāk nekā 95% pacientu, kas pabeidza Lavandas pētījumu, izvēlējās pāriet uz Ceriņu atklāto pētījumu. paplašināšana Pētījumi, secinājumi tiks prezentēti gaidāmajā medicīnas sanāksmē.