Acadia trofinetīda III fāzes klīniskā augšējā līnijas rezultāti pozitīvi

2021-12-06 ASV laikā Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) paziņoja par sava narkotiku kandidāta trofinetīda III fāzes klīniskā pētījuma pozitīvajiem rezultātiem. III fāzes izmēģinājumu, ko sauc par lavandu, galvenokārt izmanto, lai novērtētu trofinetīda drošību un efektivitāti Rett sindroma (RS) ārstēšanā. Kopumā tika uzņemti 189 subjekti, visas sievietes vecumā no 5 līdz 20 gadiem ar Rs.

Lavanda bija dubultmaskēts, randomizēts, placebo kontrolēts 12 nedēļu izmēģinājums ar RS uzvedības anketas (RSBQ) kombinētajiem primārajiem parametriem un klīniskā iznākuma globālā reitinga skalu (CGI-I), ko novērtēja attiecīgi māsu personāls un ārsti; Galvenais sekundārais parametrs ir zīdaiņu un mazuļu komunikācijas un simboliskās uzvedības attīstības skala (CSBS-DP-IT-sociāli), ko galvenokārt izmanto, lai novērtētu sociālās, verbālās un simboliskās izturēšanās attīstību zīdaiņiem un maziem bērniem 6–24 mēnešu vecumā, un to var izmantot autisma agrīnai skrīningam simptomiem attīstības kavēšanās un citu attīstības kavējumiem, kas pēc māsām.

Rezultāti parādīja, ka trofinetīdam bija ievērojami uzlabojumi abos primārajos parametros salīdzinājumā ar placebo. Izmaiņas no sākotnējā līmeņa RSBQ placebo un trofinetīdam 12. nedēļā bija -1,7 pret -5,1 (P = 0,0175); CGI-I rādītāji bija 3,8 pret 3,5 (P = 0,0030). Tikmēr izmaiņas no sākotnējā stāvokļa CSBS-DP-IT-Social bija attiecīgi -1,1 un -0,1 placebo un trofinetīdam.

Gan primārie, gan primārie sekundārie lavandas parametri parādīja trofinetīda potenciālu RS ārstēšanā, tomēr jāatzīmē, ka pētījumu ārstēšanas pārtraukšanas ātrums, kas saistīts ar jaunajiem nelabvēlīgajiem notikumiem (tējas), bija augstāks trofinetīda grupā, salīdzinot ar placebo, abi bija attiecīgi 2,1% un 17,2%. Starp tiem visizplatītākie nelabvēlīgie notikumi bija:

① Caureja - trofinetīds bija 80,6% (97,3% bija viegls vai mērens) un placebo bija 19,1%;

② vemšana - trofinetīds bija 26,9% (96% no tiem bija viegls vai mērens) un placebo bija 9,6%;

③ Nopietni nelabvēlīgi notikumi notika 3,2% subjektu abās grupās.

Subjekti lavandas izmēģinājumā turpinās saņemt trofinetīdu pēc izmēģinājuma pabeigšanas vai atvērtā marķējuma un Lilac-2 paplašināšanas pētījumos, un> 95% subjektu, kuri pabeidza lavandas pētījumu, izvēlējās pāriet uz LiLac atvērtā etiķetes ekspansijas pētījumu, atklājumi tiks iesniegti gaidāmajā medicīniskajā sanāksmē.