Jau 2021. gada 24. augustā Cara Therapeutics un tās biznesa partneris Vifor Pharma paziņoja, ka FDA ir apstiprinājusi tās pirmo savā klasē kappa opioīdu receptoru agonistu difelikefalīnu (KORSUVA™) hroniskas nieru slimības (HNS) pacientu (pozitīva vidēji smaga/smaga nieze hemodialīzes laikā) ārstēšanai, un paredzams, ka tas tiks laists tirgū 2022. gada 1. ceturksnī. Cara un Vifor parakstīja ekskluzīvu licences līgumu par KORSUVA™ komercializāciju Amerikas Savienotajās Valstīs un vienojās pārdot KORSUVA™ uzņēmumam Fresenius Medical. Starp tiem Cara un Vifor katrai ir 60% un 40% peļņas daļa no pārdošanas ieņēmumiem, izņemot Fresenius Medical; katrai ir 50% peļņas daļa no pārdošanas ieņēmumiem no Fresenius Medical.
Ar HSN saistīta nieze (HSN-aP) ir ģeneralizēta nieze, kas HSN pacientiem, kuriem tiek veikta dialīze, rodas bieži un intensīvi. Nieze rodas aptuveni 60–70 % pacientu, kuriem tiek veikta dialīze, no kuriem 30–40 % ir mērena/smaga nieze, kas nopietni ietekmē dzīves kvalitāti (piemēram, slikta miega kvalitāte) un ir saistīta ar depresiju. Iepriekš nav efektīvas ārstēšanas metodes ar HSN saistītas niezes ārstēšanai, un Difelikefalīna apstiprināšana palīdz risināt milzīgo medicīnisko vajadzību trūkumu. Šī apstiprināšana ir balstīta uz diviem galvenajiem III fāzes klīniskajiem pētījumiem NDA iesniegumā: pozitīviem datiem no KALM-1 un KALM-2 pētījumiem ASV un visā pasaulē, kā arī atbalstošiem datiem no 32 papildu klīniskajiem pētījumiem, kas pierāda, ka KORSUVA™ ir labi panesams.
Ne tik sen labas ziņas pienāca no difelikefalīna klīniskā pētījuma Japānā: 2022. gada 10. janvārī Cara paziņoja, ka tās partneri Maruishi Pharma un Kissey Pharma apstiprināja, ka difelikefalīna injekcijas Japānā tiek izmantotas niezes ārstēšanai pacientiem ar hemodialīzi. III fāzes klīniskajos pētījumos primārais mērķa kritērijs tika sasniegts. 178 pacienti 6 nedēļas saņēma difelikefalīnu vai placebo un piedalījās 52 nedēļu ilgā atklātā pagarinājuma pētījumā. Primārais mērķa kritērijs (niezes skaitliskās vērtēšanas skalas punktu skaita izmaiņas) un sekundārais mērķa kritērijs (niezes punktu skaita izmaiņas pēc Širatori smaguma pakāpes) difelikefalīna grupā bija ievērojami uzlaboti salīdzinājumā ar sākotnējo līmeni, salīdzinot ar placebo grupu, un pacienti bija labi panesami.
Difelikefalīns ir opioīdu peptīdu klase. Pamatojoties uz to, Peptīdu pētniecības institūts ir izpētījis literatūru par opioīdu peptīdiem un apkopojis opioīdu peptīdu grūtības un stratēģijas zāļu izstrādē, kā arī pašreizējo zāļu izstrādes situāciju.
Publicēšanas laiks: 2022. gada 17. februāris