Plozasirāns

Plozasirāns (API)

Pētījuma pieteikums:
Plozasirāna API ir sintētiska maza interferējoša RNS (siRNS), kas izstrādāta hipertrigliceridēmijas un ar to saistītu sirds un asinsvadu un vielmaiņas traucējumu ārstēšanai. Tā iedarbojas uzAPOC3gēns, kas kodē apolipoproteīnu C-III, galveno triglicerīdu metabolisma regulatoru. Pētījumos plozasirānu izmanto, lai pētītu uz RNSi balstītas lipīdu līmeņa pazemināšanas stratēģijas, gēnu apklusināšanas specifiskumu un ilgstošas ​​darbības ārstēšanas metodes tādiem stāvokļiem kā ģimenes hilomikronēmijas sindroms (FCS) un jaukta dislipidēmija.

Funkcija:
Plozasirāns darbojas, apklusinotAPOC3mRNS aknās, kā rezultātā samazinās apolipoproteīna C-III līmenis. Tas veicina uzlabotu lipolīzi un triglicerīdiem bagāto lipoproteīnu izvadīšanu no asinsrites. Kā API, plozasirāns ļauj izstrādāt ilgstošas ​​darbības terapijas, kuru mērķis ir ievērojami samazināt triglicerīdu līmeni un mazināt pankreatīta un sirds un asinsvadu slimību risku pacientiem ar smagiem vai ģenētiskiem lipīdu traucējumiem.