Oligonukleotīdu API
-
Inklizirāna nātrijs
Inklisarāna nātrija API (aktīvā farmaceitiskā viela) galvenokārt tiek pētīta RNS interferences (RNSi) un sirds un asinsvadu terapijas jomā. Kā divpavedienu siRNS, kas vērsta pret PCSK9 gēnu, to izmanto preklīniskajos un klīniskajos pētījumos, lai novērtētu ilgstošas darbības gēnu apklusināšanas stratēģijas ZBL-C (zema blīvuma lipoproteīnu holesterīna) līmeņa pazemināšanai. Tā kalpo arī kā modeļa savienojums siRNS piegādes sistēmu, stabilitātes un uz aknām vērstas RNS terapijas izpētei.
-
Donidalorsens
Donidalorsēna API ir antisenss oligonukleotīds (ASO), kas tiek pētīts iedzimtas angioedēmas (HAE) un saistītu iekaisuma stāvokļu ārstēšanai. Tas tiek pētīts RNS mērķterapijas kontekstā, kuras mērķis ir samazināt ekspresiju.plazmas prekalikreīns(KLKB1 mRNS). Pētnieki izmanto Donidalorsenu, lai izpētītu gēnu apklusināšanas mehānismus, no devas atkarīgu farmakokinētiku un bradikinīna mediēta iekaisuma ilgtermiņa kontroli.
-
Fitusirāns
Fitusirāna API ir sintētiska maza interferējoša RNS (siRNS), kas galvenokārt tiek pētīta hemofilijas un koagulācijas traucējumu jomā. Tā ir vērsta uzantitrombīns (AT vai SERPINC1)gēns aknās, lai samazinātu antitrombīna veidošanos. Pētnieki izmanto Fitusiran, lai izpētītu RNS interferences (RNSi) mehānismus, aknām specifisku gēnu apklusināšanu un jaunas terapeitiskās stratēģijas koagulācijas līdzsvarošanai A un B hemofilijas pacientiem ar inhibitoriem vai bez tiem.
-
Givosirāns
Givosirāna API ir sintētiska maza interferējoša RNS (siRNS), kas ir pētīta akūtas aknu porfīrijas (AHP) ārstēšanai. Tā specifiski iedarbojas uzALAS1gēns (aminolevulīnskābes sintāze 1), kas ir iesaistīts hēma biosintēzes ceļā. Pētnieki izmanto Givosirānu, lai pētītu uz RNS interferenci (RNSi) balstītas terapijas, uz aknām vērstu gēnu apklusināšanu un vielmaiņas ceļu modulāciju, kas iesaistīti porfīrijā un ar to saistītajās ģenētiskajās slimībās.
-
Plozasirāns
Plozasirāna API ir sintētiska maza interferējoša RNS (siRNS), kas izstrādāta hipertrigliceridēmijas un ar to saistītu sirds un asinsvadu un vielmaiņas traucējumu ārstēšanai. Tā iedarbojas uzAPOC3gēns, kas kodē apolipoproteīnu C-III, galveno triglicerīdu metabolisma regulatoru. Pētījumos plozasirānu izmanto, lai pētītu uz RNSi balstītas lipīdu līmeņa pazemināšanas stratēģijas, gēnu apklusināšanas specifiskumu un ilgstošas darbības ārstēšanas metodes tādiem stāvokļiem kā ģimenes hilomikronēmijas sindroms (FCS) un jaukta dislipidēmija.
-
Zilebesiran
Zilebesirāna API ir pētāma maza interferējoša RNS (siRNS), kas izstrādāta hipertensijas ārstēšanai. Tā iedarbojas uzAGTgēns, kas kodē angiotenzinogēnu — renīna-angiotenzīna-aldosterona sistēmas (RAAS) galveno sastāvdaļu. Pētījumos zilebesirānu izmanto, lai pētītu gēnu apklusināšanas pieejas ilgtermiņa asinsspiediena kontrolei, RNSi piegādes tehnoloģijas un plašāku RAAS ceļa lomu sirds un asinsvadu un nieru slimībās.