Givosirāns

Givosirāns (API)

Pētījuma pieteikums:
Givosirāna API ir sintētiska maza interferējoša RNS (siRNS), kas ir pētīta akūtas aknu porfīrijas (AHP) ārstēšanai. Tā specifiski iedarbojas uzALAS1gēns (aminolevulīnskābes sintāze 1), kas ir iesaistīts hēma biosintēzes ceļā. Pētnieki izmanto Givosirānu, lai pētītu uz RNS interferenci (RNSi) balstītas terapijas, uz aknām vērstu gēnu apklusināšanu un vielmaiņas ceļu modulāciju, kas iesaistīti porfīrijā un ar to saistītajās ģenētiskajās slimībās.

Funkcija:
Givosirāns darbojas, samazinot ekspresijuALAS1hepatocītos, tādējādi samazinot toksisku hēma starpproduktu, piemēram, ALA (aminolevulīnskābes) un PBG (porfobilinogēna), uzkrāšanos. Tas palīdz novērst neiroviscerālas lēkmes, kas saistītas ar akūtu aknu porfīriju. Kā API, givosirāns ir aktīvā farmaceitiskā sastāvdaļa RNSi balstītās terapijās, kas paredzētas, lai nodrošinātu ilgstošu AHP kontroli, ievadot subkutāni.