Fitusirāns

Fitusirāns (API)

Pētījuma pieteikums:
Fitusirāna API ir sintētiska maza interferējoša RNS (siRNS), kas galvenokārt tiek pētīta hemofilijas un koagulācijas traucējumu jomā. Tā ir vērsta uzantitrombīns (AT vai SERPINC1)gēns aknās, lai samazinātu antitrombīna veidošanos. Pētnieki izmanto Fitusiran, lai izpētītu RNS interferences (RNSi) mehānismus, aknām specifisku gēnu apklusināšanu un jaunas terapeitiskās stratēģijas koagulācijas līdzsvarošanai A un B hemofilijas pacientiem ar inhibitoriem vai bez tiem.

Funkcija:
Fitusirāns darbojas, nomācot antitrombīna, dabiska antikoagulanta, ekspresiju, tādējādi palielinot trombīna veidošanos un veicinot trombu veidošanos. Šis mehānisms piedāvā profilaktiskas ārstēšanas pieeju, lai samazinātu asiņošanas epizodes pacientiem ar hemofiliju. Kā aktīvā farmaceitiskā viela (API) Fitusirāns kalpo kā aktīvā viela ilgstošas ​​darbības subkutānās terapijās, kuru mērķis ir uzlabot dzīves kvalitāti un samazināt ārstēšanas slogu asiņošanas traucējumu gadījumā.