Donidalorsens

Donidalorsens (API)

Pētījuma pieteikums:
Donidalorsēna API ir antisenss oligonukleotīds (ASO), kas tiek pētīts iedzimtas angioedēmas (HAE) un saistītu iekaisuma stāvokļu ārstēšanai. Tas tiek pētīts RNS mērķterapijas kontekstā, kuras mērķis ir samazināt ekspresiju.plazmas prekalikreīns(KLKB1 mRNS). Pētnieki izmanto Donidalorsenu, lai izpētītu gēnu apklusināšanas mehānismus, no devas atkarīgu farmakokinētiku un bradikinīna mediēta iekaisuma ilgtermiņa kontroli.

Funkcija:
Donidalorsēns darbojas, selektīvi saistoties arKLKB1mRNS, samazinot plazmas prekalikreīna — galvenā enzīma kallikreīna-kinīna sistēmā, kas ir atbildīgs par pietūkuma un iekaisuma izraisīšanu HAE gadījumā, — ražošanu. Pazeminot kallikreīna līmeni, Donidalorsēns palīdz novērst HAE lēkmes un mazina slimības slogu. Kā API tas kalpo par galveno terapeitisko komponentu ilgstošas ​​darbības, subkutāni ievadāmu HAE ārstēšanas metožu izstrādē.